Terapia genica contro la distrofia muscolare

Ricercatori del Dipartimento di Medicina dell’Università del Minnesota (Usa) hanno sfruttato la terapia genica e le cellule staminali indotte su topi affetti da distrofia muscolare. Gli scienziati hanno preso i fibroblasti del topo con una forma grave della malattia e l’hanno convertiti in cellule iPS. Poi hanno corretto il difetto genico utilizzando un trasposone “Sleeping Beauty” che ha apportato il gene micro-utrofina. Una volta che le cellule così trattate sono state differenziate nei precursori del tessuto muscolare, questi sono stati trapianti nel muscolo del topo donatore malato. Le cellule geneticamente corrette sono riuscite a formare fibre muscolari perfettamente funzionanti e il topo ha mostrato miglioramenti nella forza muscolare.

 

 

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