Terapia genica della cachessia associate a neoplasie

DNA strand modern design

La morbilità associata con il cancro è dovuta in gran parte allo sviluppo di atrofia muscolare, che conduce al fenomeno noto come cachessia, in cui le cellule sane vanno incontro a fenomeni di morte dovuti al progredire della patologia; La cachessia è difficile da trattare, e le nuove terapie apparentemente più promettenti basate su farmaci che inibiscono i ligandi di ActRIIB (fra i cui agosnisti si annovera la miostatina, una proteina che favorisce la disgregazione muscolare), sono stati ritirati dalle sperimentazioni poiché gli studi clinici hanno messo in luce notevoli problemi di sicurezza; Tuttavia, andare a colpire i ligandi di ActRIIB può essere ancora possibile, operando però in modo diverso da quanto fatto fin’ora, per evitare effetti collaterali inaccettabili. Winbanks e colleghi hanno dimostrato che la terapia genica potrebbe essere utilizzata per bloccare la segnalazione catabolica dei ligandi di ActRIIB. Infatti, fornendo il gene Smad7 a topi con tumori, si è impedita l’atrofia muscolare e parallelamente sono state preservate la massa e la forza muscolare. La terapia genica con Smad7 non ha interessato altri organi oltre al tessuto muscolare, suggerendo che il targeting in modo sicuro della via di segnalazione ActRIIB è possibile.
E. Winbanks, K. T. Murphy, B. C. Bernardo, H. Qian, Y. Liu, P. V. Sepulveda, C. Beyer, A. Hagg, R. E. Thomson, J. L. Chen, K. L. Walton, K. L. Loveland, J. R. McMullen, B. D. Rodgers, C. A. Harrison, G. S. Lynch, P. Gregorevic. Smad7 gene delivery prevents muscle wasting associated with cancer cachexia in mice. Sci Transl Med, 8(348):348ra98. doi: 10.1126/scitranslmed.aac4976, 2016

di D.Merli

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